儿童朗格罕细胞增生症有治愈的吗

2019年，权威医学杂志《柳叶刀·肿瘤学》发布了首份评估儿童和青少年癌症的全球疾病负担报告，报告称，儿童癌症已经成为继成人肺癌、肝癌、胃癌、结肠癌和乳腺癌之后，全球第六大癌症负担。虽然被冠以“癌症”的头衔，它却跟成人癌症有着不少差异，其中最重要的一点是——儿童癌症是可以被“治愈”的。早期确诊的患儿经过积极治疗，其中约六七成都能实现终身治愈，不再复发。

29岁的李鹏飞就曾是儿童恶性肿瘤患者中的一员，但现在他已经结疗27年，还有了一个可爱的女儿。作为拾玉儿童公益基金会“向日葵儿童”项目的一名志愿者，李鹏飞的存在给了不少癌症患儿家长希望和力量。在讲述自己的故事时，从出现症状到家长怀疑，从初步确诊再到接受治疗，李鹏飞的治疗经历显得顺利且幸运，但他告诉红星新闻记者，其实自己的父母当年也辗转过多家医院，而他所了解到的其他患儿们的经历则更加坎坷。

“缺乏认识”可能是造成当下局面的主要原因。北京儿童医院肿瘤外科主任医师杨维告诉红星新闻记者，儿童癌症的罕见病特质使得家长和基层医生对儿童癌症的认知程度普遍不高，这导致不少患儿在被收治时便已经进入了中晚期。

“了解得越多，走的弯路就越少。”一位癌症患儿的家属接受红星新闻采访时总结说。

李鹏飞手术前在北京&手术后在大同图源向日葵儿童

李鹏飞的故事：

一岁半确诊肝母细胞瘤，已经治愈27年

1995年春节，父母带着一岁多的李鹏飞去外婆家拜年，舅舅发现他肚子又鼓又硬，便对李鹏飞母亲随口说了一句：“带孩子去医院检查一下吧。”

舅舅的无心之言引起了李鹏飞父母的高度重视。他们随即带着李鹏飞在当地医院做了B超检查，结果提示可能是个坏消息。随后，李鹏飞父母又带着孩子去了当地更好的上级医院复查，医生表示大概率是癌症，并建议他们：“这个病不能耽搁，赶紧去北京吧！”

于是，李鹏飞父母带着家里所有的钱，其中还包括李鹏飞父亲单位的捐款，与李鹏飞一道前往北京，开始了求医之路。

李鹏飞一家来到北京的第一站是301医院，医生在做完一系列检查后给出了诊断——右叶巨大肝母细胞瘤。

他直截了当地告诉李鹏飞的父母，孩子病情不算早期，治疗可能存在一定难度，并且还会花费不少钱。据李鹏飞的父母回忆，当时在301医院的还有另外几对父母，其中一些人听到自己的孩子罹患癌症的消息后，选择了带着孩子黯然离开。

九十年代，人们对于“癌症”的认知就是“绝症”，至于儿童癌症，那更是闻所未闻的。家里的亲朋好友大多劝说李鹏飞一家放弃治疗，回家好好休养，避免这对年轻的父母人财两空。

李鹏飞回忆说，父母曾向他透露过那个时候他治疗的整体花费，一共是五万元左右。“现在我们可能感觉不是很多钱，但是我爸当时的月工资，是300块钱。”

在这种情形下，李鹏飞父母反而下了莫大的决心。他们决定不顾众人劝说，带着李鹏飞积极投入治疗。幸运的是，301医院的这位医生是中国小儿外科奠基人张金哲院士的徒弟，他向李鹏飞一家推荐了自己的这位老师。

在顺利挂到张金哲院士的号之后，张院士当时告诉李鹏飞的父母，先住院化疗，如果肿瘤得到控制就可以手术，如果化疗不敏感，那就比较麻烦。

张院士所说的先住院化疗，控制肿瘤以后再做手术的方法叫做“术前化疗”。北京儿童医院肿瘤外科主任医师杨维告诉红星新闻记者，这是一种从成人肿瘤治疗中借鉴过来的方式，由于中晚期癌症患者的肿瘤体积比较大，通过术前化疗可以尝试控制肿瘤发展，缩小肿瘤体积，并清除一部分游离在全身血液中的癌细胞或者远处的转移灶。这样的做法有助于降低后续手术的风险，远期看也有助于降低复发的风险。

李鹏飞的治疗很顺利。首先他的肿瘤对化疗药物敏感，为外科手术创造了条件，而后续的手术也很顺利。带着肚皮上一道长长的疤痕，李鹏飞在病房里度过自己的两岁生日。

李鹏飞当年的出院证明图据受访者

再往后，李鹏飞慢慢告别了“癌症”这个词语，恢复了正常的生活。如今，李鹏飞的身体也变得与常人无异，还爱上了滑冰、游泳这些运动。几年前，李鹏飞遇见自己的爱人，现在已经有了一个可爱的女儿。

“我之前一直不知道自己得过这么严重的病，直到22岁那年我跟父母聊天才从他们口中了解到了自己的那段经历。”此后他进入了一个肝母细胞瘤的患儿家属微信群，作为康复20多年的鲜活案例鼓舞了一个又一个的患儿家庭。

2020年，《送你一朵小红花》上映，李鹏飞反反复复看了四五遍，因为感同身受于主角的经历，他希望能为更多的儿童癌症家庭提供帮助，于是选择成为了“向日葵儿童”公益项目的一名志愿者，将他的故事传播给了越来越多的家庭。

俊俊的故事：

生长痛？滑膜炎？最终确诊尤文氏肉瘤

李鹏飞的故事让人振奋，但并非所有罹患癌症的孩子都如他这般顺利。

4岁的湖南男孩儿俊俊（化名）罹患的是“尤文氏肉瘤”，这是一种儿童和青少年最常见的恶性原发性骨肿瘤。肿瘤发展早期，患者会出现疼痛和肿胀并伴随高热，随着肿瘤长大和扩散，它还可能进一步侵犯神经，影响到患者的运动和感受功能，甚至瘫痪和丧失知觉。

2018年10月，俊俊突然开始喊膝盖疼和腿疼，母亲李燕便让丈夫带他去了当地医院，医生检查了一会儿说，是“缺钙导致的生长痛”，“问题不大”。后来一家儿科医院的骨科医生检查后有判断为“可能是慢性滑膜炎”，治疗意见则是“休息”。一周后，俊俊的腿疼症状没有明显改善，同家儿童医院的另一位骨科医生为俊俊开了一张X光检查，检查结果显示为“骨骺坏死”。

“骨骺坏死？”这个名词听起来充满了不祥的味道，这家儿童医院的骨科主任更是直言，从未见到过如此小的孩子出现这个问题。李燕一听就急了，她迅速带着检查结果前往更好的医院进行咨询，结果医生一看检查结果便要求立即安排手术，时间安排在了抵达医院的第二天。

手术做完，医生出来对李燕说，“骨头里面烂得很厉害，全部泡在水里断掉了。”

虽然手术结束，但是俊俊的情况并未好转，反而开始出现了流虚汗和发热的症状，胃口也变得越来越差，不放心的李燕又为俊俊申请了检查，这次的检查结果显示，俊俊膝盖里面有个肿块，不过医生告诉她，这是血液淤积导致的肿块，再做手术将它取出来就好了。

就是这第二次手术，一位医生留了个心眼，他将俊俊膝盖的内容物做了活检。几天后，病理结果显示为恶性肿瘤，并且已经进展到了晚期。这时，他身上的肿瘤已不止一处，散布在了全身的骨骼上，甚至已经侵入到了头骨。

时间到了2019年4月份左右，距离俊俊第一次发病，已经过去了近半年的时间。

后来，李燕和丈夫带着俊俊前往北京寻找治疗之策。在一家医院经历一线化疗方案短暂有效又耐药后，她又辗转来到了另一家医院，带着俊俊接受二线化疗方案。遗憾的是，由于治疗效果依旧不佳，李燕一家最后不得不接受现实，返回老家。

2019年平安夜，俊俊在湖南一家医院的安宁疗护病房平静地离开了人世。

儿童癌症患病率可能被低估

大多数都能被“治愈”

“我不怪他们（曾给俊俊做过检查和诊断的医生），他们可能确实没见过这种病，所以也没往那上面想过。”回顾儿子的就诊经历，李燕深深地觉得治疗时机被耽误了，但是儿童癌症确属罕见病，基层医务工作者对此知晓率低也是无可奈何的现实。

美国杜克大学癌症生物学博士、拾玉儿童公益基金会秘书长李治中告诉红星新闻，很多基层医生对儿童癌症认识不足，容易造成漏诊、误诊和转诊不及时等情况发生，这需要社会各方一起解决。

李治中认为，即便是基层医生，也需要对儿童癌症提高警觉，一旦怀疑患儿可能患有儿童癌症，就要及早让患儿进行进一步的检查。如果本地医院做不了相应的检查，就要推荐患儿去能够做的医院，让孩子的疾病能够及早得到诊断和治疗。

从数据统计情况看，儿童癌症一直被视为“罕见”，但李治中指出，中国儿童癌症登记制度目前不甚完善，根据《国际儿童肿瘤发病率第三卷 》的注册信息来看，中国只有北京、上海、广州、香港、大连、中山六个城市名列在案。“因此，中国整体的患儿人数和发病率是被低估的，实际应该比这个更高。”

儿童癌症因其“罕见性”，使其被发现成为一个难点。有不少儿童癌症患者像俊俊一样，被确诊的时候就已经到了中晚期。与此同时，还有一个巨大的误解存在于癌症家长和基层医生之中——听到了“癌症”二字后便选择放弃治疗，意识不到还有治愈的可能。

“治愈”这个词语出现在不同医学语境中，具体含义有所不同。比如，它对于儿童癌症患者来说，有着乐观的意义。李治中告诉红星新闻，在医学上讲，癌症的“治愈”指五年以内不复发，因为一般如果五年内没有复发，其再复发的几率将非常小。

“儿童癌症的肿瘤细胞通常对治疗药物反应更敏感，且儿童的恢复能力强，往往能够承受更强的治疗剂量。因此儿童癌症总体来说，预后是比成人癌症更好的。”李治中介绍说，只要积极接受治疗，大多数儿童癌症患者都能康复并健康正常地生活。

北京儿童医院肿瘤外科主任医师杨维告诉红星新闻记者，儿童常见的恶性实体肿瘤的总体5年生存率高于50%，对于早中期的患儿，只要没有出现全身扩散转移，或者肿瘤体积巨大，侵犯周围组织脏器的情况，其规范化的综合治疗方式能让超过七成的孩子实现终身治愈，不再复发。

专家：

全国范围内儿童肿瘤的规范化治疗依旧是挑战

李燕一直在思考，为什么俊俊会患上癌症。李鹏飞的爱人则在担心，女儿是否会从爸爸那里遗传到某些危险基因。

“我们知道的是，儿童癌症主要是因为人体的细胞在生长发育中出现了遗传物质的异常，导致细胞癌变。”李治中解释说，这些遗传物质异常大约只有8%确实由遗传造成的，而其余的则是生长发育中的偶然事件。李治中还提醒说，孩子的基因突变可能和母亲在孕期接触某些致癌物质有关，但目前还没有特别具体的研究。

杨维告诉红星新闻记者，根据目前已有的研究成果，儿童恶性实体肿瘤还是具有一定的遗传相关性，来自于父母的遗传信息结合在孩子身上后，可能出现某些基因的缺失或过度表达，从而导致肿瘤的发生。但是总体来说，其致病原因研究的尚不透彻，目前基本归纳在基因的遗传性变化上，但是也可能存在一些其他的原因。例如国外有研究证实，相比正常新生儿，早产儿罹患肝母细胞瘤的比例会更高，但是具体原因是什么目前还不清楚。

儿童癌症的专科医生们总会坦言目前研究层面的不足，但更多的医生可能对儿童癌症这类疾病本身的认知都非常欠缺。

李治中指出，中国儿童肿瘤治疗在过去十几年里进步非常大，但主要集中在中国少数几家有专门的儿童肿瘤科或血液肿瘤科的三甲医院。但是其他地方的医疗水平差异很大，水平不一。李治中认为，目前全国范围内儿童肿瘤的规范化治疗依旧是挑战。

杨维告诉红星新闻记者，目前针对儿童肿瘤的规范化诊疗已经有一些具体的专家共识或指南规范，能够提高一般医院对儿童血液病和恶性实体肿瘤的认识，但是治病救人始终是一场“纸上得来终觉浅，绝知此事要躬行”的修炼，更多的还需要医生们的临床实践。

北京儿童医院一直在推动自家医生和其他医院医生的双向流动。这其中既有北京儿童医院的医生去往其他医院定点帮扶提供技术支持，又有其他医院的医生前往北京儿童医院的科室学习进修。

杨维说，他们曾经去过包括新疆、宁夏等西部地区在内的全国各地提供帮扶，结识了不少当地的医生。而随着培训结束，他依旧能与那里的医生们保持良好的联系。最近五年到十年间，他们发现大家对儿童肿瘤的认识程度越来越高，诊断出来儿童肿瘤的比例也越来越高了。

儿童肿瘤的综合治疗有没有必要下沉到更基层的卫生机构？杨维认为就目前医疗资源的现状来看并不现实，同时也没有必要。“针对不同层次级别的卫生机构，技术帮扶的重点不一样。对于基层医疗机构，首先是要让儿科医生们了解儿童肿瘤这类疾病的存在，能够识别这类疾病，并对家长提供进一步诊治的建议，不会造成误诊。”

“早诊早治”是儿童肿瘤的重要理念，但这里面的“早”不仅针对家长，让家长提高警惕尽早发现孩子存在的异常，更重要的还是让医生能够尽早识别判断。

政策变化：

22种儿童血液病和恶性肿瘤纳入医疗救治及保障管理

杨维告诉红星新闻记者，近几十年以来，儿童肿瘤的发病率统计数据越来越高了。一方面有可能是环境等相关致病因素变化导致的，但更重要的原因是针对儿童肿瘤的诊断技术提高了。“原来发现不了的肿瘤现在能发现了。”

诊断手段的进步往往也需要匹配治疗技术，特别是药物的发展，但困难之处在于，相较于丰富的成人癌症药物，儿童癌症药物实在太少了。李治中分析说，造成这种现象的主要原因是，患者数量太少造成了研究困难，加之这类新药的盈利空间也比较小，使得药厂们对于开发儿童癌症药物没有兴趣。

李治中表示，儿童癌症的治疗方案和成人癌症的方案本身存在巨大差异，并非想象中单纯地减少成人方案的剂量。“儿童癌症和成人癌症是完全不同的两种疾病，需要开发单独的药物。”

2019年8月1日，国家卫健委发布《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》（以下简称《通知》）。该《通知》要求：

完善药品供应和综合保障制度——加大相关药品供应保障力度。鼓励新药研发生产，加快境外已上市新药在境内审批上市，鼓励临床急需药品的研发，对符合条件的抗癌药品、儿童用药品实施优先审评审批。

实际上，这个政策覆盖的范围远不止药品供应和保障。它还按照发病率相对较高、诊疗效果明确、经济负担重等原则，确定将再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症、血友病、噬血细胞综合征等非肿瘤性儿童血液病，以及淋巴瘤、神经母细胞瘤、骨及软组织肉瘤、肝母细胞瘤、肾母细胞瘤、视网膜母细胞瘤等儿童实体肿瘤作为首批救治管理病种。

将中枢神经系统肿瘤（脑胶质瘤、髓母细胞瘤、颅咽管瘤、室管膜肿瘤）、恶性生殖细胞瘤、头颈胸部肿瘤（鼻咽癌、甲状腺癌、胸膜肺母细胞瘤）、神经纤维瘤病、朗格罕细胞组织细胞增生症、慢性活动性EB病毒感染、免疫性溶血性贫血等12个病种纳入儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围。至此，已有22个儿童血液病、恶性肿瘤被纳入恶性肿瘤救治管理病种。

《通知》还要求，对相关诊疗技术规范、临床路径进行疏理，查漏补缺，开展制修订工作，并加大培训宣贯力度。组建国家级、省级专家组，通过定期巡诊、按需会诊、远程指导等方式，提升各地儿童血液病、恶性肿瘤识别诊断和诊疗管理能力。

无论如何，变化正在一点点发生，或许经过一段时间的检验，李鹏飞们会越来越多。